Biasanya, sel-sel mast melepaskan histamin dan bahan kimia lainnya selama reaksi peradangan dan alergi. Dalam kasus agresif mastositosis sistemik, sel mast yang abnormal berkembang di node sumsum tulang, kulit, usus, limpa, hati dan limfa.
Akibatnya, orang-orang dengan kanker terus merasa sakit, kata Dr Robert Hromas, spesialis kanker darah di University of Florida.
"Mereka melemahkan," katanya. "Kamu merasa sengsara sepanjang waktu."
Tidak ada pilihan pengobatan yang baik untuk orang-orang dengan mastositosis lanjutan. Jadi temuan baru ini "kemajuan nyata," kata Hromas, yang tidak terlibat dalam penelitian ini.
"Ini adalah obat yang berhasil," katanya. "Dan sampai sekarang, kita benar-benar tidak mempunyai itu."
Penelitian ini tidak membuktikan bahwa midostaurin memperpanjang self life, kata Hromas, yang juga juru bicara American Society of Hematology.
Tetapi pasien yang merespon obat memang melihat sebagian besar gejala mereka membaik, dan mereka melaporkan kualitas hidup yang lebih tinggi - yang penting, Hromas menunjukkan.
Temuan yang dipublikasikan dalam edisi 30 Juni dari New England Journal of Medicine, menambah bukti manfaat midostaurin ini.
Obat, pil dua kali sehari, telah terbukti untuk memperpanjang hidup pasien dengan subtipe leukemia myeloid akut.
Pada bulan Februari, AS Food and Drug Administration memberikan status midostaurin "terapi terobosan", yang akan mempercepat tinjauan badan obat.
Sebagaimana adanya sekarang, satu-satunya obat yang disetujui untuk mengobati mastositosis sistemik lanjut adalah Gleevec (imatinib). Tapi itu tidak bekerja untuk sebagian besar pasien, kata pemimpin studi Dr Jason Gotlib, seorang profesor kedokteran-hematologi di Stanford University School of Medicine, di Stanford, California.
Itu karena sekitar 90 persen pasien memiliki tumor dengan mutasi gen yang membuat mereka tahan terhadap Gleevec, Gotlib menjelaskan.
mutasi yang terjadi pada protein yang disebut KIT, yang mengontrol pertumbuhan sel mast.
"Ini pedal gas untuk mengemudikan kanker ini," kata Hromas. "Dan midostaurin menargetkan itu."
Untuk menguji obat, rekan Gotlib dan pada 29 pusat kesehatan di seluruh dunia merekrut 116 pasien dengan mastositosis sistemik lanjutan, termasuk leukemia sel mast. Novartis, yang sedang mengembangkan midostaurin, sebagian penelitian didanai.
Semua pasien menerima midostaurin. Secara keseluruhan, 60 persen merespons obat - yang berarti bahwa setidaknya beberapa kerusakan organ mereka surut, atau benar-benar diselesaikan.
Pasien yang memiliki pembesaran limpa, misalnya, 77 persen menunjukkan penurunan dalam hal ukuran. Itu penting, Gotlib kata, karena pembesaran limpa menyebabkan rasa sakit, kurang nafsu makan dan penurunan berat badan.
Untuk sebagian besar, pasien yang merespon obat melihat gejala mereka membaik. Pengecualian adalah mual dan muntah, yang merupakan efek samping yang paling umum dari midostaurin, kata Gotlib.
Karena penelitian tidak memiliki kelompok pembanding, itu tidak jelas apa efek obat mungkin pada kelangsungan hidup, kata Hromas.
Delapan belas persen dari pasien memiliki kanker yang disebut leukemia sel mast sangat agresif. Mereka biasanya bertahan selama lebih dari sembilan bulan, sedangkan penyakit biasanya membunuh orang dalam waktu enam bulan, kata Gotlib.
Di kelompok studi secara keseluruhan, pasien biasanya tinggal selama hampir 2,5 tahun.
Temuan ini menggembirakan, Gotlib mencatat. "Tapi," tegasnya, "kita perlu melakukan yang lebih baik."
Dia mengatakan studi di masa depan harus mencoba menggabungkan midostaurin dengan perawatan lain - termasuk transplantasi sumsum tulang, yang telah menjanjikan dalam penelitian terbaru.
Untuk saat ini, pasien dengan mastositosis sistemik lanjutan mungkin bisa mendapatkan midostaurin melalui Novartis Program "penggunaan belas kasih", kata Gotlib.
"Tapi kami berharap hal itu akan disetujui segera," tambahnya.
Hromas membuat poin lain: Midostaurin hampir ditinggalkan setelah penelitian awal pada pasien kanker lainnya tidak berjalan.
"Saya pikir itu pelajaran bagi onkologi, secara umum," kata Hromas. "Kami mungkin memiliki obat 'di rak' yang terlihat seperti mereka tidak bekerja, hanya karena kita belum menemukan segmen yang tepat dari pasien."
EmoticonEmoticon